磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸,因为其核糖环被吗啉环取代,而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。PMOS通常被用作基因沉默试剂,因为它们与mRNA结合,并在设计为与50个前导序列或AUG翻译起始点的前25个碱基30互补时,通过空间阻断机制阻止翻译。值得注意的是,四种基于PMO的药物(eteplirsen golodirsen、viltolarsen和casimersen)已被美国食...